“Editando genomas: todo lo que ya podemos hacer con las CRISPR y mucho más”


Vídeo de la conferencia del Dr. Lluís Montoliu (Centro Nacional de Biotecnología-CSIC) en la XIV edición de Encuentros con la Ciencia.

Las herramientas CRISPR, descubiertas por Francis Mojica (enlace a su conferencia en Encuentros con la Ciencia) en Alicante en los años 90, son una verdadera revolución metodológica en biología. No es ya solamente que podamos editar genomas de cualquier organismo con mucha más facilidad, es que nos permiten abordar experimentos y proyectos que antes eran prácticamente imposibles. Las CRISPR son un regalo que llega a nosotros tras miles de millones de años de optimización en bacterias. No es extraño que funcionen tan bien. Son ya infinidad las aplicaciones de las herramientas CRISPR en biología, biomedicina y biotecnología. Para descubrir con mayor precisión cómo funcionan nuestros genes y también las secuencias que hay entre los genes, con las instrucciones que necesitan los genes para funcionar en determinadas células. Sirven las CRISPR igualmente para reproducir en modelos celulares y animales enfermedades que nos afectan, como los defectos congénitos o las enfermedades raras. Las herramientas CRISPR permiten personalizar estos modelos y construir avatares, modelos animales que portan exactamente la misma alteración genética diagnosticada en pacientes. En Biotecnología las CRISPR permiten mejorar las características de animales y plantas para su mejor aprovechamiento por parte de la humanidad. Finalmente, las CRISPR están ya revolucionando las estrategias terapéuticas. Diferentes protocolos de terapia génica ya validados en modelos animales, con gran éxito, están a la espera de poder ser autorizados para su uso en pacientes. No obstante, el uso de las herramientas CRISPR no está exento de limitaciones. Por ello, hay que proceder con cautela antes de trasladar su uso a personas. De todas estas aplicaciones de las CRISPR, de los posibles beneficios asociados, pero también de sus riesgos, hablo en esta conferencia.

Figura. Cas9 se puede dirigir para que realice un corte de doble cadena en un sitio concreto de una molécula de DNA (celeste) utilizando para ello un RNA guía (sgRNA) con una región espaciadora coincidente con la secuencia de la diana. El sgRNA es una molécula híbrida que contiene secuencia de crRNA (espaciador en rojo, secuencia CRISPR en azul) y tracrRNA (verde); la secuencia conectora se muestra en color morado.
Ilustración: Guillermo Freire y Laura López para Encuentrosconlaciencia.es.)

Enlace al vídeo:

https://youtu.be/WsweSPH3EW0

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