“Editando genomas: todo lo que ya podemos hacer con las CRISPR y mucho más”


Vídeo de la conferencia del Dr. Lluís Montoliu (Centro Nacional de Biotecnología-CSIC) en la XIV edición de Encuentros con la Ciencia.

Las herramientas CRISPR, descubiertas por Francis Mojica (enlace a su conferencia en Encuentros con la Ciencia) en Alicante en los años 90, son una verdadera revolución metodológica en biología. No es ya solamente que podamos editar genomas de cualquier organismo con mucha más facilidad, es que nos permiten abordar experimentos y proyectos que antes eran prácticamente imposibles. Las CRISPR son un regalo que llega a nosotros tras miles de millones de años de optimización en bacterias. No es extraño que funcionen tan bien. Son ya infinidad las aplicaciones de las herramientas CRISPR en biología, biomedicina y biotecnología. Para descubrir con mayor precisión cómo funcionan nuestros genes y también las secuencias que hay entre los genes, con las instrucciones que necesitan los genes para funcionar en determinadas células. Sirven las CRISPR igualmente para reproducir en modelos celulares y animales enfermedades que nos afectan, como los defectos congénitos o las enfermedades raras. Las herramientas CRISPR permiten personalizar estos modelos y construir avatares, modelos animales que portan exactamente la misma alteración genética diagnosticada en pacientes. En Biotecnología las CRISPR permiten mejorar las características de animales y plantas para su mejor aprovechamiento por parte de la humanidad. Finalmente, las CRISPR están ya revolucionando las estrategias terapéuticas. Diferentes protocolos de terapia génica ya validados en modelos animales, con gran éxito, están a la espera de poder ser autorizados para su uso en pacientes. No obstante, el uso de las herramientas CRISPR no está exento de limitaciones. Por ello, hay que proceder con cautela antes de trasladar su uso a personas. De todas estas aplicaciones de las CRISPR, de los posibles beneficios asociados, pero también de sus riesgos, hablo en esta conferencia.

Figura. Cas9 se puede dirigir para que realice un corte de doble cadena en un sitio concreto de una molécula de DNA (celeste) utilizando para ello un RNA guía (sgRNA) con una región espaciadora coincidente con la secuencia de la diana. El sgRNA es una molécula híbrida que contiene secuencia de crRNA (espaciador en rojo, secuencia CRISPR en azul) y tracrRNA (verde); la secuencia conectora se muestra en color morado.
Ilustración: Guillermo Freire y Laura López para Encuentrosconlaciencia.es.)

Enlace al vídeo:

https://youtu.be/WsweSPH3EW0

Resumen biográfico:


Lluís Montoliu (Barcelona 1963) se define como biotecnólogo y genetista. Por formación es biólogo (Universidad de Barcelona 1986), premio extraordinario de licenciatura y doctor en biología (Universidad de Barcelona 1990). Durante su tesis doctoral, realizada en genética molecular de plantas en el laboratorio del Prof. Pere Puigdomènech, del Centro de Investigación y Desarrollo del CSIC, en Barcelona, describió genes con expresión preferente en las raíces del maíz cuyas secuencias reguladoras se usaron para generar las primeras plantas transgénicas del país. Tras finalizar su tesis se trasladó al Centro Alemán de Investigación sobre el Cáncer (DKFZ), en Heidelberg, al laboratorio dirigido por el Prof. Günther Schütz, donde aprendió a trabajar con modelos animales, ratones modificados genéticamente y desarrolló técnicas pioneras como el uso de cromosomas artificiales en transgénesis animal. Cinco años más tarde, en 1995, regresó a España para incorporarse al laboratorio de la Prof. Fátima Bosch, en la Universidad Autónoma de Barcelona, donde contribuyó a generar diversos modelos animales para el estudio de la diabetes. En 1996 obtuvo una plaza de científico titular del CSIC, en el Centro Nacional de Biotecnología, en Madrid, incorporándose a principios de 1997 y donde sigue en la actualidad, dirigiendo su laboratorio. Actualmente es investigador científico del CSIC, investigador del Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), del ISCIII, y profesor honorario de la Universidad Autónoma de Madrid, como coordinador de una asignatura del máster de la UAM sobre modificación genética en mamíferos desde 1998. En su laboratorio investiga en temas básicos (cómo se organizan los genes en el genoma para funcionar correctamente) y aplicados (modelos animales para el estudio de enfermedades raras humanas, como el albinismo). Durante su carrera profesional ha trabajado con organismos modificados genéticamente desde 1986, y con animales modificados genéticamente desde 1990. En 2006 fundó la Sociedad Internacional de Tecnologías Transgénicas (ISTT) de la que fue su Presidente hasta 2014. Su laboratorio fue pionero y promotor en la introducción de las herramientas CRISPR en nuestro país, publicando los primeros ratones editados genéticamente mediante CRISPR en España a principios de 2015. Además de la investigación le interesan y apasionan los temas de bioética, la formación y la divulgación científica.

Imágenes de la conferencia del Dr. Lluís Montoliu en Málaga:


 

 

 

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